Curan el Parkinson en ratones generando nuevas neuronas con la modificación de un gen

El estudio, publicado en Nature, puede ser «un gran paso» para encontrar un tratamiento eficaz también en otras enfermedades neurodegenerativas

Astrocitos, células cerebrales convertidas en neuronas generadoras de dopamina

La inhibición de un gen que codifica una proteína llamada PTB transforma en nuevas neuronas algunas células de ratones que hacen desaparecer los síntomas del Parkinson, según un estudio que ha publicado la revista científica Nature este miércoles. Un descubrimiento que puede suponer «un gran paso adelante» en la búsqueda de un tratamiento eficaz para la enfermedad del Parkinson.

Los investigadores de la Escuela de Medicina San Diego de la Universidad de California han conseguido hacer crecer un 30% las neuronas del cerebro de los ratones. Las nuevas neuronas aumentan la producción de dopamina , un neurotransmisor escaso en los enfermos de Parkinson, a niveles normales, hasta hacer desaparecer los síntomas de la enfermedad en estos animales de laboratorio.

descubrimiento casual

Uno de los principales autores de estudio , el profesor Xiang-Dong Fu , del Departamento de Medicina Celular y Molecular de la UCSD , descubrió este tratamiento por casualidad: vio que con la modificación de un solo gen se creaban nuevas células neuronales productoras de dopamina.

En el cerebro de los ratones con Parkinson aparecieron un 30% de nuevas neuronas (San Diego School of Health California University / X)

Su laboratorio trabajaba hace unos años en el desarrollo de una línea celular sin la proteína PTB , que influye en la activación y desactivación de genes. Con la inhibición del gen que codifica esta proteína se dieron cuenta que en unas semanas las placas de petri estaban llenas de nuevas neuronas ; una gran sorpresa, explica el doctor Fu.

«Los investigadores de todo el mundo han probado muchas maneras de generar neuronas en el laboratorio, utilizando células madre y otros medios, por lo que podemos estudiar mejor, así como utilizarlas para sustituir las neuronas perdidas en enfermedades neurodegenerativas. El que pudiéramos producir tantas neuronas de manera relativamente fácil supuso una gran sorpresa. «

Entonces, los doctores Fu y Hao Qian , otro de los investigadores del laboratorio, aplicaron el descubrimiento en ratones enfermos de Parkinson a los que, si se les inhibía la proteína, los astrocitos , un tipo de célula cerebral, se convertían en neuronas productoras de dopamina , un neurotransmisor fundamental en la función motora del organismo.

«Lo que hemos encontrado es que obligar la PTB a irse es la única señal de que una célula necesita para encender los genes necesarios para producir una neurona.»

Para enviar esta señal y modificar la proteína PTB que codifica el gen, los investigadores desarrollaron un virus no infeccioso para introducir una «pieza artificial de ADN» diseñada para degradar la proteína y evitar que funcione.

El resultado fue que las neuronas crecieron un 30% en el cerebro de los roedores, y los niveles de dopamina se restauraron a niveles similares a los de los ratones sanos. Las células nerviosas crecieron y enviaron los procesos a otras partes del cerebro.

Tres meses después, con una única administración del tratamiento , desaparecieron todos los síntomas del Parkinson en los animales, que volvieron a la normalidad y los efectos se mantuvieron de por vida.

Los resultados en ratones abren prometedoras vías para el tratamiento en humanos (PIXABAY / Tibor Janosi)

Aplicación en otras enfermedades neuronales

El doctor William Mobley , profesor de neurociencias de la Escuela de Medicina de la UCSD y coautor del estudio, sorprendido por los resultados, ve con esperanza el tratamiento para enfermos avanzados .

«Me sorprendió lo que vi. Esta nueva estrategia de tratamiento de la neurodegeneración mujer la esperanza de que puede ser posible ayudar incluso personas con enfermedades avanzadas.»

Si bien Fu recuerda que «los ratones no son personas», el resultado del estudio mujer «prueba del concepto», el inicio de un camino para llegar al tratamiento en humanos. No sólo aplicable a la enfermedad del Parkinson, dice Fu, sino a otras enfermedades neurodegenerativas .

«Mi sueño es probar, con ensayos clínicos, este enfoque como un tratamiento para la enfermedad del Parkinson, pero también muchas otras enfermedades en las que se pierden neuronas, como las enfermedades de Alzheimer y Huntington y el ictus. Y hacer lo sueño aún mayor: y si pudiéramos orientar PTB corregir anomalías cerebrales hereditarias? «

La enfermedad de Parkinson afecta actualmente a más de 7 millones de personas en el mundo y 160.000 en España.

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